Het geneesmiddel risdiplam (merknaam: Evrysdi) wordt per 1 juli toegelaten tot het verzekerd pakket van de zorgverzekering. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft met de registratiehouder een akkoord bereikt over een acceptabele prijs voor een behandeling. Het geneesmiddel is bedoeld voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). De vergoeding geldt voor patiënten die starten met de behandeling als ze 25 jaar of jonger zijn. Voor deze groep is door het Zorginstituut vastgesteld dat de behandeling voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Of het middel ook in aanmerking komt voor een voorwaardelijke toelating voor de overige patiënten, daarover volgt later een besluit.
Het Zorginstituut adviseerde minister Ernst Kuipers (Volksgezondheid, Welzijn en Sport) om te onderhandelen over het geneesmiddel risdiplam, vanwege de ongunstige kosteneffectiviteit. Dat betekent dat de gevraagde prijs vóór de onderhandelingen niet in verhouding stond met het behandeleffect. Het geneesmiddel is bedoeld voor de behandeling van 5q Spinale musculaire Atrofie (SMA) bij patiënten van twee maanden en ouder. Het Zorginstituut concludeert dat risdiplam alleen voor patiënten die starten met de behandeling als ze 25 jaar of jonger zijn voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Dat maakt de weg vrij voor vergoeding onder voorwaarden via de zorgverzekering voor deze specifieke patiëntengroepen:
- Patiënten van twee maanden tot en met 25 jaar oud, bij start van de behandeling, en met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3.
- Patiënten met een presymptomatische diagnose van 5q SMA en één tot en met vier kopieën van het SMN2-gen.
Hoe jonger een patiënt is wanneer het middel voor het eerst wordt toegediend, hoe groter de kans op een beter verloop van de ziekte. SMA is inmiddels ook opgenomen in de hielprik. Risdiplam is het eerste middel voor SMA dat door de patiënt kan worden gedronken, in plaats van dat het wordt geïnjecteerd.
Minister Ernst Kuipers: “Het is goed nieuws dat er voor deze vreselijke aandoening inmiddels drie geneesmiddelen beschikbaar zijn die in aanmerking komen voor vergoeding vanuit de basisverzekering. Dat is niet alleen fijn voor patiënten die reikhalzend naar deze behandeling hebben uitgekeken, maar ook voor de behandelend artsen.”
Voorbereiding behandeltraject met risdiplam
Vóór de komst van de drie geneesmiddelen voor SMA hadden patiënten geen behandelopties. De vergoeding van risdiplam is nu weer een nieuwe stap op weg naar de behandeling van alle patiënten met SMA. In Nederland is er één behandelcentrum, het SMA Centrum Nederland in het UMC Utrecht, waar per individuele patiënt en samen met de patiënt wordt vastgesteld wat de beste behandeloptie is. Dit is noodzakelijk, vanwege de complexe zorgvraag van deze patiënten. De multidisciplinaire benadering, intensieve begeleiding, capaciteitsinzet en moeilijke keuzes voor de individuele patiënt, maakt dat een aantal maanden nodig zijn om iedereen te laten starten met de behandeling in het SMA Centrum Nederland.
Voorwaardelijke toelating
Minister Kuipers zal nog een besluit nemen over de kandidatuur van risdiplam voor een voorwaardelijk toelatingstraject voor patiënten die ouder zijn dan 25. Indien dit traject kan worden gestart, betekent dit dat het middel in een onderzoekssetting aan patiënten wordt toegediend. Zo kan het Zorginstituut vaststellen of het middel ook voor deze groep voor vergoeding in aanmerking kan komen. Voor patiënten ouder dan 25 jaar betekent dit dat zij op dit moment nog geen vergoede toegang hebben tot risdiplam. Hierdoor is voor een kleine groep patiënten op dit moment nog geen vergoede behandeloptie beschikbaar.
Over SMA
Spinale musculaire atrofie (SMA) is de verzamelnaam voor een groep erfelijke spierziekten. De hersenen geven signalen aan de spieren door via het zenuwstelsel. Bij SMA gaan die zenuwen die vanuit het ruggenmerg worden aangestuurd kapot. Daardoor zijn de spieren verzwakt. SMA is een zeldzame erfelijke ziekte.
